用于 RDEB 的 PTCy BMT. (1st December 2019)
- Record Type:
- Journal Article
- Title:
- 用于 RDEB 的 PTCy BMT. (1st December 2019)
- Main Title:
- 用于 RDEB 的 PTCy BMT
- Authors:
- Ebens, C.L.
McGrath, J.A.
Tamai, K.
Hovnanian, A.
Wagner, J.E.
Riddle, M.J.
Keene, D.R.
DeFor, T.E.
Tryon, R.
Chen, M.
Woodley, D.T.
Hook, K.
Tolar, J. - Abstract:
- Summary: 泛发型重度隐性营养不良性大疱性表皮松解症 (RDEB‐GS) 是一种罕见的不可治愈的遗传疾病, 此疾病患者皮肤的主要成分 7 型胶原 (C7) 出现缺陷或缺失。 由此导致皮肤和粘膜与身体脱离, 引发水疱和伤口。骨髓移植 (BMT) 可恢复皮肤中的 C7, 其机理很可能是提供可转变为健康新皮肤细胞的间充质干细胞 (MSC)。但是, BMT 是一种存在风险的不适操作, 因为需要用药来阻止患者免疫系统排斥捐献的骨髓, 而这些药物本身可能导致疾病, 有时甚至致死。移植组织中的免疫细胞甚至可能攻击患者, 导致移植物抗宿主疾病 (GvHD)。 这些明尼苏达州立大学的医生们在 10 名 RDEB‐GS 儿童中尝试了一种不同的 BMT 方案, 该方案使用较低强度的移植前免疫抑制。移植后 3 天, 向他们给用称为环磷酰胺 (PTCy) 的免疫抑制药物。2 个月后, 当患者身体已经接受供体组织时, 他们可以从相同供体接受更多 MSC。 此移植在 3 名患者中失败, 其中 2 名经历了重复的 BMT, 1 名发生了严重并发症, 并在 1 年后死亡。移植成功患者在皮肤活检中显示了 C7 增多和症状改善以及瘙痒、疼痛和水疱皮肤面积减少的趋势。短期无人发生 GvHD。 作者们得出结论, PTCy BMT 在 RDEB‐GS 患者中是可行的, 甚至使用"不很完美匹配"的供体时也是如此, 且允许通过相同供体重复"额外"MSC 移植。
- Is Part Of:
- British journal of dermatology. Volume 181:Number 6(2019)
- Journal:
- British journal of dermatology
- Issue:
- Volume 181:Number 6(2019)
- Issue Display:
- Volume 181, Issue 6 (2019)
- Year:
- 2019
- Volume:
- 181
- Issue:
- 6
- Issue Sort Value:
- 2019-0181-0006-0000
- Page Start:
- e171
- Page End:
- e171
- Publication Date:
- 2019-12-01
- Subjects:
- Dermatology -- Periodicals
Skin -- Diseases -- Periodicals
616.5 - Journal URLs:
- http://onlinelibrary.wiley.com/journal/10.1111/(ISSN)1365-2133 ↗
https://academic.oup.com/bjd ↗
http://onlinelibrary.wiley.com/ ↗ - DOI:
- 10.1111/bjd.18591 ↗
- Languages:
- English
- ISSNs:
- 0007-0963
- Deposit Type:
- Legaldeposit
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