Real-World, Long-Term Quality of Life Following Therapeutic OnabotulinumtoxinA Treatment. (19th July 2016) - Jog, Mandar; Wein, Theodore; Bhogal, Meetu; Dhani, Sonja; Miller, Robert; Ismail, Farooq; Beauchamp, Richard; Trentin, Grace
Abstract: Background: OnabotulinumtoxinA is an efficacious treatment option for patients with various conditions. Although studies have reported on the efficacy of onabotulinumtoxinA, quality of life (QoL) data are limited. This study evaluated QoL in patients treated with onabotulinumtoxinA across various therapeutic indications. Methods: MDs on BOTOX Utility (MOBILITY) was a prospective, multicenter, observational Canadian study in patients initiating (naïve) or receiving ongoing (maintenance) onabotulinumtoxinA treatment. Health utility was the primary outcome measure and was obtained from the Short Form-12 Health Survey using the Short Form-6D at baseline, week 4 posttreatment, and up to five subsequent treatment visits. The safety cohort included patients who received ≥1 onabotulinumtoxinA treatment. Results: The efficacy cohort included 1062 patients; the majority were Caucasian, female, and on maintenance onabotulinumtoxinA treatment. Adult focal spasticity (n=398), blepharospasm (n=81), cerebral palsy (n=22), cervical dystonia (n=234), hemifacial spasm (n=116), and hyperhidrosis (n=211) patients were included. Baseline health utility was generally higher in maintenance versus naïve patients; however, naïve patients showed the greatest improvements over time. Health utility was generally maintained or trended toward improvement across all cohorts, including maintenance patients who had been treated for up to 22 years before study entry. Eighteen of 1222 patients (2%) in the safety cohort reported 28 treatment-related adverse events; eight were serious in four patients. Conclusion: MOBILITY is the largest prospective study to date to provide QoL data over a variety of therapeutic indications following treatment with onabotulinumtoxinA. Although the QoL burden varies by disease, data suggest that long-term treatment may help improve or maintain QoL over time. RÉSUMÉ: Améliorations concrètes et à long terme de la qualité de vie de patients ayant bénéficié d'un traitement thérapeutique d'onabotulinumtoxinA. Contexte : L'injection d'onabotulinumtoxinA est une option thérapeutique efficace pour des patients atteints d'affections variées. Bien que des études aient signalé son efficacité, les données portant sur la qualité de vie (QV) des patients traités demeurent limitées. La présente étude vise donc à évaluer, eu égard à diverses indications thérapeutiques, la QV de patients traités au moyen de l'onabotulinumtoxinA. Méthodes : MDs on BOTOX Utility ( MOBILITY ) est une étude canadienne multicentrique d'observation prospective ayant été menée chez des patients qui n'avaient reçu jusque-là aucun traitement d'onabotulinumtoxinA et chez des patients qui bénéficiaient de façon continue d'un tel traitement dû à un problème chronique. L'état de santé ( health utility ) a été défini comme le principal indicateur de résultat. Il a été déterminé à partir du SF-12 ( Short Form-12 Health Survey ) en utilisant comme référence le SF-6D (4 semaines de suivi post-traitement et jusqu'à cinq visites de suivi). La cohorte évaluant la tolérance incluait des patients qui avaient reçu ≥1 traitement d'onabotulinumtoxinA. Résultats : La cohorte évaluant l'efficacité incluait 1062 patients ; la majorité d'entre eux étaient Blancs, de sexe féminin et bénéficiaient d'un traitement continu d'onabotulinumtoxinA. Des cas de spasticité focale de l'adulte (n = 398), de blépharospasme (n = 81), d'infirmité cérébrale motrice (n = 22), de dystonie cervicale (n = 234), de spasme hémifacial (n = 116) et d'hyperhidrose (n = 211) étaient inclus dans l'étude. L'état de santé général des patients traités pour un problème chronique était généralement meilleur que celui des patients qui n'avaient reçu aucun traitement. Toutefois, c'est chez ces derniers qu'on a observé les plus grandes améliorations au fil du temps. L'état de santé des patients s'est généralement maintenu ou a eu tendance à s'améliorer dans toutes les cohortes, y compris ceux qui, avant d'être inclus dans l'étude, avaient été traités pour un problème chronique pendant une période allant jusqu'à 22 ans. Sur les 1222 patients de la cohorte évaluant la tolérance, 18 d'entre eux (2 %) ont signalé un total de 28 effets indésirables liés au traitement ; 8 de ces effets se sont révélés graves dans le cas de quatre patients. Conclusions : À ce jour, MOBILITY, étude fournissant des donnés de QV en ce qui regarde diverses indications thérapeutiques à la suite d'un traitement d'onabotulinumtoxinA, demeure la plus importante étude prospective jamais réalisée. Bien que l'impact en termes de QV varie d'un état pathologique à l'autre, les données suggèrent qu'un traitement à long terme pourrait au fil du temps améliorer ou stabiliser la QV des patients.